Terapia genética restaura audição e fala em crianças nascidas surdas

Cinco crianças com surdez genética recuperaram a audição e a fala após tratamento com terapia genética em ambos os ouvidos. A pesquisa, publicada na Nature Medicine, é a primeira a utilizar esse método em ambos os ouvidos, demonstrando resultados mais abrangentes do que o tratamento em um único ouvido. O estudo, liderado por pesquisadores do Mass Eye and Ear e do Eye & ENT Hospital da Universidade de Fudan em Xangai, envolveu crianças com DFNB9, uma forma de surdez hereditária causada por mutações no gene OTOF.

O tratamento consistiu na injeção de cópias funcionais do gene OTOF no ouvido interno através de um vírus adeno-associado (AAV). Após o tratamento, todas as cinco crianças apresentaram melhora significativa na audição em ambos os ouvidos, além de melhor percepção da fala e capacidade de localizar a origem do som. Duas das crianças até mesmo relataram apreciar música, algo que não era possível antes. Os resultados do estudo são promissores e abrem caminho para o desenvolvimento de novas terapias para a surdez hereditária.

Segundo os pesquisadores, o próximo passo é realizar estudos maiores com mais pacientes para confirmar os resultados e avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do tratamento. Atualmente, não existem medicamentos para tratar a surdez hereditária, o que torna a terapia genética uma alternativa promissora. A pesquisa abre novas perspectivas para o tratamento dessa condição e oferece esperança para milhões de pessoas que vivem com surdez genética em todo o mundo. Vale ressaltar que a pesquisa ainda está em andamento e mais estudos são necessários para confirmar os resultados e avaliar a segurança a longo prazo do tratamento.

Mais detalhes sobre o estudo:

• Número de participantes: 5 crianças com DFNB9
• Tipo de tratamento: Terapia genética com AAV
• Local de aplicação: Ouvido interno (ambos os ouvidos)
• Resultados: Melhora significativa na audição, percepção da fala e capacidade de localizar a origem do som
• Próximos passos: Estudos maiores com mais pacientes para confirmar os resultados e avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do tratamento

Impacto do estudo:

• Abre caminho para o desenvolvimento de novas terapias para a surdez hereditária
• Oferece esperança para milhões de pessoas que vivem com surdez genética em todo o mundo
• Ressalta o potencial da terapia genética para tratar doenças genéticas

Observações:

• O estudo foi realizado em um único centro de pesquisa na China.
• Mais estudos são necessários para confirmar os resultados em diferentes populações e avaliar a segurança a longo prazo do tratamento.
• A terapia genética ainda é uma tecnologia experimental e não está disponível para uso comercial no momento.